2015年7月20日，國家衛(wèi)生計(jì)生委、國家食品藥品監(jiān)管總局以國衛(wèi)科教發(fā)〔2015〕48號印發(fā)《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》。該《辦法》分總則、機(jī)構(gòu)的條件與職責(zé)、研究的立項(xiàng)與備案、臨床研究過程、研究報(bào)告制度、專家委員會職責(zé)、監(jiān)督管理、附則8章55條。

以下是該《辦法》的官方解讀：

一、為什么要制定干細(xì)胞臨床研究管理辦法？

干細(xì)胞是一類具有自我復(fù)制能力的多潛能細(xì)胞，在一定條件下可以分化成多種功能細(xì)胞。由于具有增殖和分化的特性，干細(xì)胞作為“種子”細(xì)胞可參與細(xì)胞替代和組織再生。干細(xì)胞研究作為近年來醫(yī)學(xué)前沿重點(diǎn)發(fā)展領(lǐng)域，展現(xiàn)出了良好發(fā)展前景，給某些疑難疾病的有效治療帶來了希望，受到廣泛關(guān)注。我國在“十二五”科技規(guī)劃中對干細(xì)胞研究給予了重點(diǎn)支持,并取得可喜進(jìn)展。在干細(xì)胞研究和轉(zhuǎn)化應(yīng)用快速發(fā)展的同時(shí)，也出現(xiàn)了一些問題，如機(jī)構(gòu)逐利傾向明顯，收取高額費(fèi)用；干細(xì)胞制備標(biāo)準(zhǔn)不統(tǒng)一，質(zhì)量存在嚴(yán)重隱患等問題；又由于缺乏有效學(xué)術(shù)、倫理審查和知情同意，使受試者權(quán)益難以保障。一些逃避政府監(jiān)管、缺乏臨床前研究數(shù)據(jù)的干細(xì)胞治療屢禁不止。制定相關(guān)管理辦法，規(guī)范干細(xì)胞臨床研究，充分保護(hù)受試者權(quán)益勢在必行。

二、《管理辦法》的適用范圍是什么？

《管理辦法》適用于在醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展的干細(xì)胞臨床研究。

《管理辦法》不適用于已有成熟技術(shù)規(guī)范的造血干細(xì)胞移植，以及按藥品申報(bào)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)?！豆芾磙k法》提出：醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照《管理辦法》要求完成干細(xì)胞臨床研究后，不得直接進(jìn)入臨床應(yīng)用；如申請藥品注冊臨床試驗(yàn)，可將已獲得的臨床研究結(jié)果作為技術(shù)性申報(bào)資料提交并用于藥品評價(jià)。

《干細(xì)胞臨床研究管理辦法（試行）》解讀來源：中華人民共和國衛(wèi)生和計(jì)劃生育委員會《管理辦法》提出自文件發(fā)布之日起，干細(xì)胞治療相關(guān)技術(shù)不再按照第三類醫(yī)療技術(shù)管理。

三、干細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)遵循的原則是什么？

開展干細(xì)胞臨床研究須遵循科學(xué)、規(guī)范、公開的原則，醫(yī)療機(jī)構(gòu)必須認(rèn)真履行干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目的備案和信息公開程序，接受國家相關(guān)部門監(jiān)管。

干細(xì)胞臨床研究必須遵循倫理并充分保護(hù)受試者權(quán)益的原則，符合《涉及人的生物醫(yī)學(xué)研究倫理審查辦法（試行）》和《人胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》的要求，保證受試者的權(quán)益得到充分尊重和保護(hù)。

四、干細(xì)胞臨床研究是否允許收費(fèi)？

開展干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)不得向受試者收取干細(xì)胞臨床研究相關(guān)費(fèi)用，不得發(fā)布或變相發(fā)布干細(xì)胞臨床研究廣告。

五、干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目的總體要求是什么？

干細(xì)胞臨床研究是指應(yīng)用人自體或異體來源的干細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病預(yù)防或治療的臨床研究?！豆芾磙k法》規(guī)定，研究必須具備充分的科學(xué)依據(jù)，且預(yù)防或治療疾病的效果優(yōu)于現(xiàn)有的手段；或用于尚無有效干預(yù)措施的疾病，用于威脅生命和嚴(yán)重影響生存質(zhì)量的疾病，以及重大醫(yī)療衛(wèi)生需求。干細(xì)胞臨床研究應(yīng)當(dāng)符合《藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范》的要求。干細(xì)胞制劑應(yīng)當(dāng)符合《干細(xì)胞制劑質(zhì)量控制及臨床前研究指導(dǎo)原則(試行)》的要求。

六、干細(xì)胞臨床研究的責(zé)任主體是誰？

《管理辦法》明確規(guī)定干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)是干細(xì)胞制劑和臨床研究質(zhì)量管理的責(zé)任主體。機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)對干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行立項(xiàng)審查、備案、信息公開和過程監(jiān)管，并對干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程進(jìn)行質(zhì)量管理和風(fēng)險(xiǎn)管控。

七、醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展干細(xì)胞臨床研究必須具備哪些條件？

《管理辦法》規(guī)定，開展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)具備七項(xiàng)條件：1.三級甲等醫(yī)院；2.依法獲得相關(guān)專業(yè)的藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資格;3.具有較強(qiáng)的醫(yī)療、教學(xué)和科研綜合能力；4.具備完整的干細(xì)胞質(zhì)量控制條件和全面的干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量管理體系和獨(dú)立的干細(xì)胞臨床研究質(zhì)量保證部門；建立干細(xì)胞制劑質(zhì)量受權(quán)人制度；具有完整的干細(xì)胞制劑制備和臨床研究全過程質(zhì)量管理及風(fēng)險(xiǎn)控制程序和相關(guān)文件；具有干細(xì)胞臨床研究審計(jì)體系；5.干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目負(fù)責(zé)人和制劑質(zhì)量受權(quán)人須具有正高級專業(yè)技術(shù)職稱，主要研究人員經(jīng)過藥物臨床試驗(yàn)質(zhì)量管理規(guī)范（GCP）培訓(xùn)；6.具有與所開展干細(xì)胞臨床研究相適應(yīng)的學(xué)術(shù)委員會和倫理委員會；7.具有防范干細(xì)胞臨床研究風(fēng)險(xiǎn)的管理機(jī)制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施。

八、干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和研究項(xiàng)目如何進(jìn)行備案和公開？

《管理辦法》規(guī)定臨床研究機(jī)構(gòu)在開展干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目前，應(yīng)當(dāng)按照要求，對干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目進(jìn)行學(xué)術(shù)、倫理審查，將有關(guān)立項(xiàng)紙質(zhì)材料報(bào)省級衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門，由省級衛(wèi)生計(jì)生行政部門會同食品藥品監(jiān)管部門審核后向國家衛(wèi)生計(jì)生委與食品藥品監(jiān)管總局備案。同時(shí)，根據(jù)信息公開原則,臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)將干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目有關(guān)信息在醫(yī)學(xué)研究登記備案信息系統(tǒng)(網(wǎng)址http://114.255.123.14)公開，并負(fù)責(zé)保證登記內(nèi)容的真實(shí)性。

九、干細(xì)胞臨床研究過程如何管理？

《管理辦法》要求臨床研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)監(jiān)督研究人員嚴(yán)格按照已經(jīng)審查、備案的研究方案開展研究。在臨床研究過程中，所有關(guān)于干細(xì)胞提供者和受試者的所有資料的原始記錄須做到準(zhǔn)確、清晰并有電子備份，保存至臨床研究結(jié)束后30年。干細(xì)胞制劑的追蹤資料也要從最后處理之日起保存至少30年。

研究過程中，機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)及時(shí)將干細(xì)胞臨床研究進(jìn)度報(bào)告、研究結(jié)果報(bào)告、研究中出現(xiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng)、差錯或事故及處理措施、整改情況等報(bào)告國家和省級衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門。

干細(xì)胞臨床研究結(jié)束后，應(yīng)當(dāng)對受試者進(jìn)行長期隨訪監(jiān)測，評價(jià)干細(xì)胞臨床研究的長期安全性和有效性。

十、干細(xì)胞臨床研究中如何有效保護(hù)受試者的權(quán)益？

《管理辦法》規(guī)定，開展干細(xì)胞臨床研究的機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)加強(qiáng)受試者保護(hù)。干細(xì)胞臨床研究人員必須用通俗、清晰、準(zhǔn)確的語言告知供者和受試者所參與的干細(xì)胞臨床研究的目的、意義和內(nèi)容，以及預(yù)期受益和潛在的風(fēng)險(xiǎn)，并在自愿原則下簽署知情同意書。對風(fēng)險(xiǎn)較高的項(xiàng)目，研究機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)采取有效措施進(jìn)行重點(diǎn)監(jiān)管，并通過購買第三方保險(xiǎn)，為受試者提供相應(yīng)保障。

如果受試者在干細(xì)胞臨床研究過程中出現(xiàn)了嚴(yán)重不良事件，如傳染性疾病、造成人體功能或器官永久性損傷、威脅生命、死亡，或必須接受醫(yī)療搶救的情況，研究人員應(yīng)當(dāng)立刻停止臨床研究。

十一、干細(xì)胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會的職責(zé)是什么？

《管理辦法》規(guī)定國家和省級衛(wèi)生計(jì)生行政和食品藥品監(jiān)管部門應(yīng)當(dāng)根據(jù)工作需要成立干細(xì)胞臨床研究專家委員會和倫理專家委員會，并明確專家委員會的職責(zé)要求，指出專家委員會應(yīng)當(dāng)為干細(xì)胞臨床研究管理提供技術(shù)支撐和倫理指導(dǎo)，對已備案的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和研究項(xiàng)目進(jìn)行現(xiàn)場核查和評估，對機(jī)構(gòu)學(xué)術(shù)、倫理委員會研究項(xiàng)目管理工作進(jìn)行督導(dǎo)、檢查，促進(jìn)干細(xì)胞臨床研究規(guī)范開展。

十二、干細(xì)胞臨床研究的主要監(jiān)管措施有哪些？

國家和省級衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門依據(jù)《管理辦法》，加強(qiáng)對干細(xì)胞臨床研究的監(jiān)管，對已備案的干細(xì)胞臨床研究機(jī)構(gòu)和項(xiàng)目進(jìn)行抽查、專項(xiàng)檢查或有因檢查，必要時(shí)對機(jī)構(gòu)的干細(xì)胞制劑進(jìn)行抽樣檢定。如有《管理辦法》中規(guī)定的違規(guī)情形，省級衛(wèi)生計(jì)生行政部門和食品藥品監(jiān)管部門將責(zé)令其暫停干細(xì)胞臨床研究項(xiàng)目、限期整改，并依法給予相應(yīng)處理；整改仍不合格或情節(jié)嚴(yán)重的，國家衛(wèi)生計(jì)生委和食品藥品監(jiān)管總局將責(zé)令其停止干細(xì)胞臨床研究工作，給予通報(bào)批評，情節(jié)嚴(yán)重者按照有關(guān)法律法規(guī)要求，依法處理。未經(jīng)干細(xì)胞臨床研究備案擅自開展研究的，以及違反規(guī)定直接進(jìn)入臨床應(yīng)用的機(jī)構(gòu)和人員，按《中華人民共和國藥品管理法》和《醫(yī)療機(jī)構(gòu)管理?xiàng)l例》等法律法規(guī)處理。